Científicos investigan terapia celular y edición genética para combatir enfermedades

A través de terapias genéticas, grandes farmacéuticas y biotecnológicas emergentes buscan combatir enfermedades raras e incurables en América Latina.

Por Diana Marcela Tinjacá

Bogotá, 27 agosto (EFE).- El tratamiento del cáncer, el párkinson y de las enfermedades raras, entre otras, ha mostrado una revolución en el último año con la ingeniería genética, lo que ha dado un nuevo impulso a la búsqueda de la cura de diversos padecimientos usando terapias que la industria planea extender ahora por América Latina.

Según los expertos que encabezaron esta semana el encuentro virtual «El futuro de la salud en Latinoamérica», la clave está en las nuevas opciones en las que se han volcado las grandes farmacéuticas y biotecnológicas emergentes y que se basan en una especie de «hackeo» para editar el genoma o «reprogramar» o destruir células de forma selectiva.

«Estas terapias prometen tener el potencial de tratar e incluso curar enfermedades raras, hasta hace poco consideradas incurables. Y, para cualquier tipo de enfermedad tienen el potencial de ofrecer tratamientos más efectivos, abordando directamente las causas y mejorando la calidad de vida», dijo a Efe Eli Lakryc, director de Asuntos Médicos de la División Farmacéutica de Bayer para América Latina y Brasil.

Datos presentados en el panel indican que cerca del 20 por ciento de la población mundial tiene algún tipo de mutación genética que puede generar enfermedades y existen más de siete mil padecimientos causados por mutaciones en un único gen.

«Las terapias celular y génica abordan, precisamente, la causa de ese tipo de enfermedades -los genes defectuosos- y, por tanto, pueden cambiar los paradigmas, pudiendo curar a los pacientes», añadió el médico brasileño.

LAS «TIJERAS» GENÉTICAS EN EL PÁRKINSON

Lakryc destacó los progresos de la terapia génica, que consiste básicamente en una transferencia de material genético «con el objetivo de mejorar la enfermedad o curarla».

Asimismo con la terapia celular, donde «células vivas o células madre se transfieren al paciente con el objetivo de restaurar la que ya no funciona».

En algunos casos se usan las células del propio paciente: se extraen, se realizan tratamientos específicos sobre estas y luego se reinyectan para que tengan el efecto medicinal. En otros, las células están estandarizadas y pueden utilizarse en varias personas.

Justamente, uno de los avances expuestos en el encuentro regional está relacionado con dos de estas tecnologías que han sido ganadoras del Nobel: las células madre pluripotentes inducidas y las «tijeras» genéticas CRISPR-Cas9.

Según los científicos, uniéndolas se puede, potencialmente, fabricar cualquier célula del cuerpo humano y editar cualquier gen, posibilidad que se está explorando en el párkinson, un mal progresivo del sistema nervioso cuyo estándar de atención no ha evolucionado en décadas.

La alemana Bayer y la biotecnológica BlueRock anunciaron este año la administración exitosa de una primera dosis a un paciente en un estudio clínico en el que se emplean neuronas dopaminérgicas (las células nerviosas afectadas) derivadas de las células madre.

«Se investiga si la infusión de esa célula en un paciente con párkinson puede estimular la producción de dopamina y de esta manera reducir o eliminar los síntomas», explica Lakryc.

Por su parte, la biofarmaceútica AskBio está usando el virus adenoasociado (AAV) -un virus simple que no causa enfermedades- para introducir secuencias genéticas en células enfermas, con el fin de reanudar su correcto funcionamiento.

En esa vía, AskBio informó este año, junto a Bayer, el inicio de un programa de reclutamiento de pacientes para un estudio clínico también para el párkinson, un mal que afecta a cerca de 10 millones de personas en el mundo.

TRATAR UN TUMOR SIN IMPORTAR SU LOCALIZACIÓN

Los científicos presentaron asimismo las novedades en medicina personalizada en Latinoamérica, donde ya se está tramitando la regulación en varios países del primer tratamiento de oncología de precisión con la indicación tumor agnóstica, es decir que actúa en varios tipos de cáncer sin importar su localización.

Mientras que el tratamiento tradicional se realiza en función de la ubicación del tumor (cáncer de pulmón, de próstata, etc), la nueva terapia, denominada larotrectinib, permite tratar cualquier tumor sólido localmente avanzado o metastásico siempre que presente una alteración en un gen llamado NTRK.

«Con esto se tratan más de 25 tipos de cáncer que tienen esa mutación específica», dijo Adib Jacob, jefe de la División Farmacéutica de Bayer en Latinoamérica, sobre esta terapia, que ya es comercializada en Brasil y este año será lanzada en otros países de la región, como México y Argentina.

Los expertos subrayaron que todas estas tecnologías apuntan ahora a padecimientos que se consideran incurables o tienen pocas opciones de tratamiento, entre ellas hemofilia, insuficiencia cardíaca avanzada, la Enfermedad de Pompe y la Atrofia Multisistémica (MSA).